Setara Biosciences привлекла $90 млн в раунде Series A на редкие болезни

Setara Biosciences объявила о раунде Series A на $90 млн. Средства пойдут на развитие портфеля препаратов прецизионной медицины, нацеленных на редкие генетические заболевания и, возможно, на более широкие показания.

Компания появилась после того, как Jazz Pharmaceuticals приобрела Actio Biosciences ради её главной программы ABS-1230, которая разрабатывается для лечения эпилепсии, связанной с мутациями KCNT1. Остальной портфель Actio Setara продолжит развивать самостоятельно.

Ведущий препарат и его испытания

Главная программа Setara называется STAR-0871 (ранее ABS-0871). Это исследуемый оральный препарат-малая молекула, который ингибирует белок TRPV4. Сначала его планируют применять при болезни Шарко-Мари-Тута типа 2C и при гиперактивном мочевом пузыре.

Болезнь Шарко-Мари-Тута типа 2C, редкое наследственное нервно-мышечное заболевание, вызванное мутациями с усилением функции в гене TRPV4. По оценке компании, им страдают примерно 2 500 человек в США. По словам Setara, STAR-0871 избирательно подавляет TRPV4 и напрямую действует на биологическую причину болезни.

Компания завершила часть фазы 1 с участием здоровых добровольцев. Испытание фазы 1b под названием THERON на пациентах с CMT2C планируется начать в 2027 году. Препарат получил статусы Rare Pediatric Disease, Orphan Drug и Fast Track от FDA. Также Setara намерена начать исследование фазы 2a при гиперактивном мочевом пузыре, которым страдают десятки миллионов человек в США.

Кто стоит за компанией

Setara возглавляет соучредитель Actio Дэвид Голдстайн, который будет президентом и исполнительным председателем совета директоров. В число инвесторов раунда Series A вошли Deerfield Management, Canaan, Droia Ventures, EcoR1, Euclidean Capital, Regeneron Ventures и Jazz Pharmaceuticals.

Помимо STAR-0871, компания разрабатывает ранние программы против генетических форм эпилепсии и более широких показаний, включая мигрень.